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通过CRISPR技术精确编辑DNA的能力已经成为生物学中最有力的进步之一

一篇新论文显示了修复人体血细胞中的基因突变,这是治疗常见的,衰弱的和昂贵的治疗血液的重要一步

被称为镰状细胞性贫血的疾病基因治疗已经很长时间了其他突破 - 例如维生素,抗生素和疫苗 - 很快被转化为医学疗法医学治疗的进展和不同疗法的结合逐渐提高了癌症的存活率,艾滋病毒通常可以通过联合治疗来控制但遗传的基因突变会导致无情的终身疾病使我们感到难过已经证明将替代基因置于细胞中比预期困难得多

我们的基因组似乎常常将新的DNA识别为外来的关闭它但CRISPR技术提供了一种全新的方法我们现在可以在过去修复基因基因治疗涉及添加替代基因镰状细胞性贫血是由编码血红蛋白的基因突变引起的 - 血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质

这种突变不仅损害蛋白质的功能,还会导致蛋白质聚集并扭曲细胞形状这导致细胞块阻塞血管,具有破坏性影响重要器官受损,中风和剧烈疼痛发生,寿命减少约30年输血可以帮助但最终多余的铁 - a血红蛋白的关键成分 - 累积和组织进一步受损终身治疗估计每位患者花费一百万美元可悲的是,这种疾病很常见珠蛋白基因突变是所有单基因疾病中最普遍的在美国有大约70,000在任何特定时间的患者,以及世界各地约有20万儿童镰状细胞贫血症每年都会出生

总费用人类痛苦和最终无效的医疗支出是巨大的研究人员由伯克利的Jacob Corn领导的研究人员 - 一位CRISPR先驱的Jennifer Doudna的家 - 已经引入了几项创新,以便将镰状细胞贫血的CRISPR治疗更接近临床

他们的最新论文,他们的基本策略是净化未成熟的血细胞(在他们失去核,正常的红细胞发育部分之前),使用CRISPR系统纠正突变,然后将细胞移植回受体 - 在此案例实验室鼠标团队开发了许多创新他们首先在实验室中集成了CRISPR机器的所有组件,然后组装它们并使用称为“电穿孔”的电击过程将包裹交付到细胞中

包裹包含定制的分子工具查找,切割和替换血红蛋白基因中的目标突变作者将基因编辑包裹定位于血液细胞后续分裂并产生许多代血细胞这一特征对于长期治疗至关重要,因为红细胞随着它们在我们体内被抽吸而迅速磨损使用他们的技术,该团队能够成功地纠正Target基因大约10%的细胞发生突变可能听起来不多,但应足以为患者带来真正的实际益处虽然这项工作肯定会推动使用CRISPR编辑人体细胞,但许多因素限制了直接适用性

虽然可以将相同的细胞重新引入人类患者体内,但实验室小鼠嫁接的人体血细胞的校正,需要更多的细胞来治疗人类,因为人类比老鼠大得多

另外,选择“血液祖细胞“目标是有趣的血液祖细胞是开始沿着形成血液的途径发展的细胞它们不是以同样的方式自我更新mmortal干细胞是,因此补偿血液的供应最终会耗尽最好使用实际的血液干细胞并维持更长时间的细胞更新,但这些细胞更罕见,很难从患者身上大量恢复一些研究人员一直在努力实现血液干细胞的基因校正,他们想知道这些细胞是否具有所有必需的修复途径

矫正祖细胞血细胞在合理的时期内可能是有效的,因此如果不能治愈,这可能代表一种新的治疗方法

考虑到这项工作,值得注意的是,我们正在谈论纠正血细胞这与早期的工作完全不同,该团队使用捐赠的,无活力的人类胚胎进行研究

之前的CRISPR实验侧重于使用基因编辑来改变整个身体的基因组,如果它成功,它将包含在任何后代的卵子或精子中这样的基因疗法仍然是高度合作的有争议并被许多人认为是不道德的 - 部分是因为它可能影响不能同意接受治疗的后代

血祖细胞的工作被称为“体细胞”基因治疗,因为只有体细胞或体细胞被改变,这被广泛接受为适当除了重要的道德考虑之外,像这样的昂贵治疗实际上会进入临床吗

在美国,是的,他们可能随着对医疗公司和医疗保险流程的大力投资,它在美国可能具有成本效益

在其他发展中国家,它可能会有更难的结果,许多实验室 - 包括我自己 - 继续努力理解血红蛋白基因的基本生物学目标是找到可以治疗疾病的可负担得起的药物,并且可以在全世界范围内使用

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